Perspectives on designing data-driven approaches in healthcare based on real-world evidence

QC 2024-12-10

Abstract

Enligt United States Food and Drug Administration definieras real-world data som, data relaterat till en patients hälsostatus och/eller tillhandahållandet av hälso- och sjukvård som rutinmässigt samlas in från olika källor. Följaktligen definieras real-world evidens som, klinisk evidens angående använding och potentiella effekter eller risker relaterade till användningen av en medicinsk produkt baserat på analys av real-world data.

Intresset för real-world data och real-world evidens har ökat inom farmakologi och läkemedelsutveckling under de senaste åren. Huvudsakliga anledningen till detta är att dessa adresserar nuvarande begränsningar med konventionell studiedesign med grund i evidens-baserad medicin, där intern kontroll är prioriterad framför förmågan att kunna generalisera resultat till den bredare patientpopulationen som behandlas i klinisk praxis. Från ett multi-disciplinärt perspektiv så är det även relevant att undersöka hur real-world data kan användas för att informera de utmaningar som hälso- och sjukvården nu står inför, såsom ökat patienttryck och låg beredskap för plötsliga förändringar i vårdbehov. Trots potentialen med real-world data finns det ett antal utmaningar med dess användning. Detta beror på att data primärt samlas in för att informera drift av hälso- och sjukvården snarare än att generera evidens till skillnad från randomiserade kontrollerade studier. Hälso- och sjukvården kan beskrivas som ett komplext adaptivt socialt system med komplexa samband mellan undersystem och aktörer (t.ex. patienter och läkare). Dessa komplexa samband är svåra att studera utifrån den data som samlas in vilket snedvrider resultat och tolkningar. Därav krävs vidare forskning kring hur data kan användas tillsammans med data-baserad modellering för att generera real-world evidens från real-world data.

Syftet med denna avhandling är att undersöka vilka de relevanta faktorerna är för design av data-drivna metoder för generering av real-world evidens. Detta utforskas genom att undersöka hur väl data beskriver underliggande processer, bearbetning av real-world data, val av dataanalysmetod, jämförelse av modeller och underliggande processer, tolking och generering av potentiella kliniska fynd, med kliniska experter involverade i alla steg av analysen. Avhandlingen besvarar huvudfrågeställningen och bifrågor med hjälp av tre fallstudier. Dessa är: småcellig lungcancer, emulering av kontrollarmar för randomiserade kontrollerade kliniska studier, och hantering av patientflödet vid en akutavdelning och tillhörande vårdavdelningar.

De studerade fallen tillåter en lärandeprocess som informerar ett mer generellt modell för hur data-drivna metoder kan designas med syfte att generera realworld evidens. Denna modell positionerar real-world evidens mellan analytiska metoder (såsom dataanalys och -modellering) och design (samskapande med kliniska experter kring data, modellering och generering av kliniska insikter) för att överkomma begränsningarna med renodlade empiriska analysmetoder. Den samlade kunskapen av dessa fallstudier ledde till ett antal rekommendationer kring hur datadrivna metoder ska designas för att uppnå real-world evidens, dessa inkluderar: i) undersökning av skillnader mellan verkliga processer och rapporterad data; ii) verifiering av att inhämtad information och designade analysmetoder följer en medicinsk logik; iii) involvering av kliniska experter genom hela analysprocessen; iv) problem i hälso- och sjukvården kan inte lösas genom en renodlad empirisk metod, dock kan välavvägda analyser informera nya insikter om systemet och framtida studier; v) huvudsyftet med analys av real-world data bör vara att generera relevanta insikter för att förbättra klinisk praxis, inte bara i det enskilda fallet men också att skapa en lärandeprocess över fallstudier för att iterativt förbättra klinisk kunskap och datakvalitetet. Avslutningsvis krävs en medvetenhet kring de begränsningar som analys av realworld data innefattar. Samtidigt krävs en konstruktiv vision för hur lärande och evidens kan genereras i nuläget och i framtiden, genom kontinuerlig förbättring av data och data-drivna analysmetoder.

urn.kb.se/resolve?urn=urn:nbn:se:kth:diva-357636